血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病，由于血液中缺乏足夠的凝血因子VIII，血友病患者的關(guān)節(jié)、肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等會發(fā)生頻繁、反復的出血，可導致關(guān)節(jié)永久性損傷、殘疾等嚴重后果。目前，中國約有13.6萬名患者，其中A型血友病最為常見，約占所有血友病的80%～85%，而在所有A型血友病患者中約70%～80%的重度及90%～95%的中輕度患者體內(nèi)不存在凝血因子VIII抑制物。

中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓止血中心主任楊仁池教授表示：“預防治療是A型血友病最主要的治療方法之一，通過對血友病患者提前進行凝血因子補充使其維持在一定水平，可以降低出血風險，維持正常關(guān)節(jié)和肌肉功能。長期規(guī)范化的預防治療甚至能夠使患者實現(xiàn)零出血的目標。”

國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）5月7日正式批準羅氏制藥中國研發(fā)的艾美賽珠單抗（舒友立樂），用于不存在凝血因子VIII抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%）成人及兒童患者的常規(guī)預防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率。此次艾美賽珠單抗適應癥獲批是基于HAVEN 3、HAVEN 4、HAVEN 5三項關(guān)鍵性三期臨床試驗。

艾美賽珠單抗是一種人源化雙特異性單克隆抗體，其所具有的雙特異性結(jié)構(gòu)如同兩條手臂一樣，可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質(zhì)—活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，從而恢復A型血友病患者的凝血過程，讓A型血友病患者零出血的治療目標變?yōu)榭赡堋０蕾愔閱慰棺鳛橹袊讉€且目前唯一一款可同時治療體內(nèi)含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病常規(guī)預防性藥物，具有顯著降低出血風險、半衰期長、注射頻率低、給藥方便等優(yōu)勢。艾美賽珠單抗已被《血友病治療中國指南（2020年版）》推薦作為可用于預防治療的非因子類產(chǎn)品。

2020年世界血友病聯(lián)盟發(fā)布的《血友病管理指南》明確指出：預防治療是中重度血友病患者，特別是兒童患者的標準治療方案，應在任何時候都進行預防治療，以避免出血。但目前我國僅有不到10% 的血友病患者接受了預防治療，預防治療率遠低于世界平均和發(fā)達國家水平，因治療不足導致成年患者致殘率高達70% 。

北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任趙永強教授認為，“長期以來，A型血友病標準預防治療需要每周進行2～3次FVIII靜脈輸注，每年注射總次數(shù)高達約104～183次，治療負擔不言而喻。頻繁靜脈注射不僅加劇了血友病患者出血風險，也成為了預防治療的重要限制因素之一?！?/p>

首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心副主任吳潤暉教授說：“此次艾美賽珠單抗新適應癥的獲批意義深遠，作為可同時用于成人和兒童患者的常規(guī)預防性治療創(chuàng)新藥物，它在顯著降低出血風險的同時，極大簡化了治療過程。每周一次皮下注射的給藥方式解決了尤其是兒童患者的靜脈可及性及依從性難題，讓更多中國患兒可以回歸學校，健康成長?！?br>

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